10月16日-18日，2025可持续全球领导者大会在上海召开。会议期间，新浪健康保险研究院围绕罕见病患者生存现状、治疗公平性及医疗保障体系建设等核心议题，与出席大会的渤健生物亚太区总裁丁伟波展开了深度对话，为破解罕见病治疗困境提供了专业视角与实践路径。

（渤健亚太区总裁 丁伟波先生）

　　丁伟波表示，在罕见病领域， 以SMA（脊髓性肌萎缩症）为例，目前每年仍有数百名1型患儿，因家庭无法承担医保报销后的药品自付费用而被迫放弃治疗。罕见病支付绝非患者个人的责任，而是国家与社会各方的共同责任。感谢党和政府的政策方针，近年来我国多层次保障体系不断完善，推动了创新药物的患者可及。因为在罕见病领域，若仅依靠企业降价或患者自行承担，将导致研发不可持续，最终形成“无人投入、无药可医、患者困境加剧”的恶性循环。

　　为进一步推动患者用药可及，他提出三方面的建议。一是考虑建立国家罕见病专项保障基金，例如，浙江“每人每年2元建立全省保障池子”的地方实践已提供了可行范例；二是落实商业健康险的创新导向，响应国家金融监管总局提出的健康险高质量发展目标，鼓励开发覆盖带病体和罕见病群体的创新产品，助力商业保险与基本医保的有效协同与梯度减负；三是凝聚国家、企业、社会机构等多方力量，形成常态化协作机制，真正让我国两千万罕见病患者及其背后的亿级关联人群受益。

　　新浪健康保险研究院：罕见病患者面临哪些突出的生存挑战？您认为应如何通过多方协作来增进治疗的公平性？

　　丁伟波：罕见病患者面临的首要挑战是能否获得有效的治疗方案。如果没有解决方案，患者只能依赖科技进步，等待突破，而这往往需要全社会对罕见病的重视、完善的保障机制和充足的科研投入作为支撑。全球有很多案例，罕见病治疗方案的突破往往是由患者家庭率先推动，再获得研发机构、社会基金等支持才得以实现。

　　第二个关键挑战是治疗方案的可及性与支付问题。罕见病支付绝非患者个人的责任，而应是国家与社会的共同责任。如果仅依靠企业情怀降价或患者自行承担，会导致研发的不可持续性，形成无人投入研发、无解决方案、患者处境更艰难的恶性循环。

　　2021年底，全球首款治疗SMA的疾病修正治疗（DMT）药物诺西那生，通过医保谈判纳入我国国家医保目录，充分体现了国家对罕见病领域的高度重视。但基本医保仍有局限，罕见病家庭多为弱势群体，经济负担较重，即便医保报销后，由于罕见病疗法分摊人群少、定价本身偏高，每年数万元的自付费用往往让患者放弃治疗。

　　要破解这一困境，需推动多层次医疗保障体系的完善：一是考虑建立国家罕见病专项保障基金；二是落实商业健康险的创新导向，响应国家金融监管总局提出的健康险高质量发展目标，鼓励开发覆盖带病体和罕见病群体的创新产品，助力商业保险与基本医保的有效协同与梯度减负；三是凝聚国家、企业、社会机构等多方力量，形成常态化协作机制，真正让我国两千万罕见病患者及其背后的亿级关联人群受益。

　　新浪健康保险研究院：对于“渐冻症”（ALS），其发病率趋势与环境变化是否相关？目前有哪些突破性疗法？

　　丁伟波：渐冻症（ALS）被称为“五大绝症之首”，发病特征有两个关键特点：一是90%为散发性病例，仅5%-10%为家族遗传性致病基因突变；二是高发年龄段集中在青壮年，且生存期较短，通常仅3-5年。

　　从趋势来看，这些年被诊断出来的渐冻症患者越来越多，这一方面是因为医疗诊断水平提高了，能更早、更准确地发现病情，另一方面也可能和环境因素有关，现在已经有研究证实，抽烟、接触有机磷农药这些环境因素，和渐冻症的发生是有关联的。当然，我们不能说这些因素一定会导致得渐冻症，毕竟它是罕见病，没办法确定具体的影响程度，但这种关联性是确实存在的。

　　疗法方面，渤健近期在中国商业上市的靶向创新药物托夫生注射液（凯盛迪™）算是一个重大突破。该药针对SOD1（超氧化物歧化酶1）基因突变的渐冻症，能有效延缓运动神经元损伤，减缓疾病进展。我们非常期待多层次保障体系的不断完善，例如国家罕见病专项基金、或者创新商业健康保险模式的推出，使得更多患者能够获益于这一创新疗法。渐冻症的病情很复杂，我们会继续在研发上发力，同时也得靠医疗保障体系的完善，让更多患者能及时用上这些有效的疗法。

　　新浪健康保险研究院：渤健的诺西那生已惠及众多中国SMA患儿，您如何看待企业在罕见病领域的社会责任？如何平衡商业利益与患者可及性？

　　丁伟波：生物科技企业的社会责任，首要核心是致力于研发突破性疗法——没有有效的治疗手段，后续的可及性保障都无从谈起。神经科学领域被称为研发“坟场”，失败率极高，但渤健始终将开拓性作为企业灵魂，深耕罕见病疗法研发，这是我们履行社会责任的根本立足点。

　　诺西那生的医保纳入是国家与企业“双向奔赴”的典范，核心原因是看到了中国众多SMA患者的迫切需求，而国家也展现了将高价值罕见病药物纳入国家支付体系的决心。这一案例不仅让SMA患者受益，也为后续更多罕见病药物纳入国家医保树立了标杆，推动了行业对患者可及性的重视。

　　对于新推出的疗法，渤健始终兼顾临床价值与可持续性。以托夫生注射液为例，虽然SOD1-ALS属于超罕疾病，但我们在药物上市同期即推出了患者援助项目，极大减轻了患者的自付负担。同时，我们积极推动药物纳入地方惠民保，比如托夫生注射液目前已在山东多个城市及徐州的“惠徐保”，广州的“穗新保”中实现覆盖，并持续与更多城市的惠民保对接，通过社会共济降低患者负担。

　　新浪健康保险研究院：如何确保创新药物的研发成本能够获得可持续的资金支持？此外，您对中国多层次医疗保障体系有哪些期待？未来十年将如何借力AI技术？

　　丁伟波：如果完全让企业暴露在高风险研发赛道中，企业面临的经营风险将非常高。因此，渤健在持续推动神经科学及罕见病领域研发项目的同时，也在积极推进一些特药领域——即发病人群相对较多的疾病领域的研发项目。

　　在医疗保障体系方面，我最核心的期待，是国家金融监管总局提出的“健康保险高质量发展2030年目标”能够真正落地。与政府统一管理的国家基本医保不同，商业保险涉及多家市场主体，各家保险公司均需兼顾自身运营效益。因此，将文件中“创新、协同”的原则转化为可执行、可持续的具体措施，仍需多方共同努力。

　　以SMA为例，目前，每年仍有数百名1型患儿，因家庭无法承担药物的自付费用而不得不放弃治疗，每次想到这个我都特别痛心。我们跟踪了25名症状前接受诺西那生治疗的SMA患儿，长达8年的数据显示，其中23名孩子的运动功能几乎与正常儿童一样。这个结果印证了早期干预的巨大价值，也凸显了完善多层次医疗保障体系的紧迫性。如果我们能实现基本医保报一部分，商业保险再报一部分，加上还有社会救助的支持，患者家庭的经济重负将得到根本性缓解。在国家与社会共同“兜底”下，实现罕见病“应治尽治”乃至“临床治愈”将不再是梦想。这不仅是人民健康福祉的保障，更是社会文明程度提升的重要标志。希望未来商业保险和基本医保的协同能更顺畅，罕见病专项保障基金能尽快落地，让每一个小群体都不会被放弃。

　　在AI方面，渤健已将其纳入全球战略，并充分整合到药物研发全流程：从早期发现、临床试验，到商业运营中的患者服务等。未来十年，AI对企业运营的影响将是颠覆性的。当前我们处于“运用AI”的阶段，未来将迈向“AI驱动”的转型，催生新的创新形态。这些正是渤健开拓进取、不断突破精神的最佳印证。