孤注一掷,押注斑秃(孤注一掷是什么)

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近日,Q32 Bio公司宣布进行战略重组,包括裁员,砍管线。

作为重组的一部分,公司将全力推进其核心管线bempikibart治疗斑秃的开发,放弃ADX-097在肾脏疾病的临床开发,并评估其他补体抑制剂管线的略选择。此次重组预计将延长公司现金流至2026年下半年。

被放弃的管线

Q32 Bio成立于2015年,专注于开发自身免疫性和炎症性疾病的治疗药物,2018年在纳斯达克交易所上市。

2020年5月和10月,Q32 Bio完成4600万美元的A轮融资和6000万美元B轮融资。

在2023年,Q32 Bio与一家编辑公司Homology Medicines进行了合并,不过令人诧异的是,Homology并没有任何一条管线并入Q32 Bio。

Q32 Bio的在研管线也不多,总共也只有三条(bempikibart、ADX-097、ADX-096)。

被放弃的ADX-097是一种C3d补体抑制剂,被开发用于治疗肾脏疾病(狼疮肾炎、IgA肾病、C3肾小球病变),已经推进到临床II期阶段Q32 Bio表示,放弃继续开发治疗肾脏疾病是由于该领域补体治疗药物的不断发展。

ADX-096是一种C3d-CR1融合蛋白,处于临床前阶段,被开发用于眼科治疗。

引发暴跌的数据

Bempikibart(ADX-914)是Q32 Bio从百时美施贵宝手中获得的一款全人源IL-7Rα单抗,可同时抑制胸腺基质淋巴细胞生成素(TSLP)和IL-7介导的信号通路,从而同时抑制Th1和Th2。

2024年12月,Q32 Bio公布了一项Ⅱa期临床数据,包括斑秃和特异性皮炎两个适应症。

针对斑秃的试验结果显示,第24周时,Bempikibart相比安慰剂对斑秃患者的头发再生效果显著(-16% vs -2%)。此外,Bempikibart组有9%的患者达到SALT-20(SALT—脱发严重程度≤20分),而安慰剂组为0%。

Bempikibart在特异性皮炎中未达到预期疗效,Part A组(2mg/kg或3mg/kg)中确实观察到了Bempikibart组SALT评分相较于对照组有更大的下降(72% VS 38%),但在Part B(200mg/kg)中,Bempikibart组患者的EASI评分不如对照组(74% VS 76% )。

该临床数据一经公布后,Q32 Bio股价暴跌了75%以上。一些分析人士表示,bempikibart可能不如现有斑秃治疗方法有效,但该公司仍然选择继续推进。

该公司计划在2025年上半年启动Bempikibart针对斑秃的Part B临床试验,试验结果预计在2026年上半年公布,而这次重组之后,Q32 Bio的现金流也堪堪维持到这个时候。

参考出处:

https://firstwordpharma.com/story/5934079

https://inventivapharma.com/wp-content/uploads/2025/02/Inventiva-PR-FY-2024-cash-EN-02-10-2025.pdf

https://ir.q32bio.com/news-releases/news-release-details/q32-bio-announces-strategic-restructuring-focus-advancement